척수성 근위축증 치료제 졸겐스마

척수성 근위축증 치료제 졸겐스마 안녕하세요! 토리파파입니다. 며칠 전 최고가 치료제로 알려져 있던 '졸겐스마'가 건강보험 적용된다는 기사가 보도되었는데요. 치료법이 없는 척수성 근위축증의 유일한 치료제이지만 보험 적용 전 가격이 약 20억 원이라고 알여져 있어 선뜻 이 약을 사용할 수 있는 사람은 거의 없었습니다. 희귀질환을 앓고 있는 환자 및 가족들에게 가뭄의 단비 같은 소식으로 전해진 치료제 졸겐스마와 척수성 근위축증에 대하여 알아보겠습니다. 척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy) 척수성 근위축증은 태생기의 고사 과정이 비정상적으로 진행되어 척수전각운동 신경세포의 변성이 타나는 질환입니다. 태생기에 시작되어 영아기 및 소아기를 거쳐 진행되는 질환으로 이는 근이영양증 다음으로 흔한 신경근 질환입니다. 대부분 상염색체 열상 유전 방식을 보이며, 드물게 상염색체 우성 유전됩니다. 척수성 근위축증 원인 5번 염색체에 존재하는 SMN 유전자의 돌연변이에 의한 SMN ...

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