혈관부종: 유전자 치료는 고통스러운 유전 질환을 차단합니다

유전자 치료는 고통스럽고 예측할 수 없는 부기 발작을 일으키는 유전 질환을 앓고 있는 사람들의 삶을 변화시켰습니다. 전 세계적으로 50,000명에게 영향을 미치는 것으로 생각되는 혈관부종은 심각하게 쇠약해지고 기도에 영향을 미치며 때로는 치명적일 수 있습니다. 유전자치료제 Crispr-Cas9를 단회 투여한 환자들은 추가 증상의 징후가 거의 나타나지 않았습니다. 이 치료법은 또한 다른 유전적 질환에 대한 치료법으로서 큰 잠재력을 가지고 있습니다. 오클랜드 병원의 임상 면역학자인 힐러리 롱허스트(Hilary Longhurst) 박사는 “단일 용량 치료법이 유전성 혈관부종 환자의 심각한 장애 증상을 영구적으로 치료할 수 있을 것 같다”고 말했다. 혈관부종은 연조직에 부종을 일으키고 신체의 여러 부위에 영향을..

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