‘1회 20억’ 희귀질환약, 국내서 첫 투여…환자 부담금은?

이달부터 건강보험 적용…환자 부담 최대 598만원 척수성근위축증 유전자 치료제인 ‘졸겐스마’가 지난 16일 국내에서 처음으로 투여됐다. [서울대병원·연합] 1회 투약 비용이 20억원에 달하는 초고가 희귀질환 치료제 ‘졸겐스마’가 국내에서 첫 투여 사례가 나왔다. 17일 제약업계에 따르면 지난 16일 서울대학교병원 채종희 희귀질환센터장(임상유전체의학과·소아청소년과 교수)의 주도로 생후 24개월인 척수성근위축증(SMA) 소아 환자에 졸겐스마가 투여됐다. 척수성근위축증은 운동 신경세포 생존에 필요한 SMN1 유전자의 돌연변이로 근육이 점차 위축되는 희귀유전질환이다. 국내에서 매년 20명 내외의 환자가 나온다. 급속도로 진행되는 이 병은 점차 근육이 약해져 스스로 호흡을 못 하게 된다. 척수성근위축증 가운데서도 중증인 제1형 환자는 치료를 받지 않으면 만 2세 이전에 대부분 사망하거나 영구적으로 인공호흡기에 의존해야 한다. 다국적제약사 노바티스의 졸겐스마는 이러한 척수성근위축증을 1회 투여...

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