단 한명만 참여하는 임상을 할 수 있다고?: 희귀질환 FDA 가이드라인

안녕하세요. "나의 유방암 연구 비서, 나비(NABI)" 챗봇과 임상시험 데이터 관리 시스템을 만드는 오픈케어 이해원입니다. 2023.12.21, FDA에서 희귀질환 치료제 개발에 관한 가이드라인을 발표했습니다.

(링크: https://www.fda.gov/media/119757/download) 이번 가이드라인에서 확 눈에 들어왔던 것은, 희귀질환에서 "혁신적인 임상 연구 디자인"을 장려하겠다는 메시지입니다. 그 중 단 한명을 대상으로 임상연구를 하는 N-of-1의 개념에 대해서, 살짝 공유드릴게요.

FDA: 희귀질환, 혁신적 임상 설계를 잘 활용하세요. 미국에서는 희귀질환을 "미국 내 20만명 미만"의 사람들이 겪는 질환이라고 정의를 합니다.

우리나라에서는 2만명입니다. 아무래도 겪는 사람이 적다보니 정보가 적겠죠.

치료제를 만드는 제약회사 입장에서도 '시장 규모'를 고려할 때, 개발의 후순위로 되는 일이 많을 겁니다. 그러다 보니 신약이 나오는 숫자도 다른 질환에 비해 더 적을...

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