아이들은 기다려주지 않는데…20억원 희귀질환 치료제, 급여화될 수 있을까

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척수성근위축증(Spinal muscular atrophy, SMA)은 운동신경세포의 기능이 손상되면서 서서히 근력 저하 및 근위축이 일어나는 퇴행성 신경 질환으로, 우리나라에서 매년 30명 이하로 태어나는 극희귀질환이다. 척수성 근위축증같은 운동신경세포질환의 가장 큰 문제점은 결국 호흡과 관련한 근육의 운동신경세포까지 침범해 호흡 기능이 마비되면서 사망에 이르게 된다는 것이다. 기존의 척수성근위축증 치료제로 사용되고 있던 바이오젠의 ‘스핀라자’는 4개월마다 지속적으로 투약하는 방식이었으나, 단 한 번의 투약만으로 완치가 가능한 노바티스의 ‘졸겐스마’의 등장은 환자들과 환자들의 가족들에게 희망을 안겨줬다. 하지만 이런 획기..........

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